天津市韦尔柏基因治疗产品开发有限责任公司执行董事兼总經理冯宝章教授长期在中国医学科学院/中国协和医学院血液学研究所从事白血病发病机制和治疗方法研究，历经多年研发成功的韦尔柏基因诊断和基因治疗技术，都以癌症致病基因和癌变基因为靶标，有望实现癌症的早期治愈。有关研究项目已入库2015年国家重大新药创制科技重大专项（课题编号：2015GKS-114。入库负责人：傅煜。课题名称：反基因V-erbB寡核苷酸及其组合在白血病等恶性肿瘤治疗中的应用。）目前，正在寻找此国家项目匹配资金1500万元，以便申报产品临床应用政府批文，启动严重威胁国人生命的肺癌早期预防和晚期治疗，进而打开国内外巨大市场。

传统常规治疗方法，病人5年生存率不到30%

迄今为止，国内外癌症和白血病治疗一直沿用手术、放化疗和骨髓移植等方法，20世纪60年代白血病化疗有效率仅20%，白血病患者死亡率很高。虽然当前化疗有效率达到70%，但多数病人也只是仅仅多延长了几年的生命而已，多数都因复发而死亡。手术治疗情况也类似。骨髓移植治疗情况较好，半数病人能长期存活，但能匹配的骨髓来源困难。

靶向治疗，以某个癌症相关基因为靶标开展癌症治疗是人类向癌症进军的一大重要进步。以慢性粒细胞白血病为例，用“格列位”治疗，90%以上病人都能缓解，但“格列位”毕竟没有靶向致病基因，结果病人还会急变而死亡。总体而言，癌症患者的5年生存率不到30%。常规治疗方法，往往治病不救命，还给患者和家庭带来巨大的经济负担。

独创癌症发病理论和防治高新技术

从20世纪70年代起，国际上癌症分子生物学研究取得了许多重要进展，先后发现癌基因和抑癌基因，并证明二者协同导致癌症发生和发展。其中禽类原始红细胞增多症病毒癌基因V-erbB和V-erbA协同导致红白血病研究成果启发了冯宝章教授等的研发思路，并相信人类白血病可能有相同或相似的发病机制。

在大量复习文献并发表综述文章之后，冯宝章教授引进上述癌基因探针和Southern印迹核酸杂交技术，对家族性和散发性白血病(AL)，骨髓增生异常综合征(MDS)，及患者父母等一级亲属骨髓进行研究，发现C-erbB重排/扩增和C-erbA缺失/失活与白血病发病相关。肿瘤病人骨髓和肿瘤组织与白血病病人骨髓有相同的结果，鉴于白血病和白血病前期(MDS)同属干细胞病，同一个家系或同一个体可以发生1～3种不同或相同肿瘤，冯宝章教授认为不同癌症可能有共同的致病基因及其异常，且为同一种干细胞癌基因异常。癌症可能是一种病，而非一组病，虽然它们分布身体不同部位。进一步研究证明，癌细胞内的确存在内源性病毒癌基因V-erbB。

根据上述理论研究，冯宝章教授设计并合成反基因V-erbB寡核苷酸，用于治疗大鼠白血病前期和人类食管癌早期，均获得80%以上疗效，说明这一内源性病毒癌基因的确是不同癌症共同的致病基因，因此用同一种反基因V-erbB寡核苷酸，可以治疗不同的癌症。冯宝章教授带领的团队研发生产的“韦尔柏基因诊断试剂盒”对白血病前期的诊断高度精准（达92%的准确率），是其它诊断，如肿瘤标记物无法比拟的。“反基因寡核苷酸”对癌前期的疗效也在90%以上，且毒性小，显效快，特别是对重度增生患者（癌前）有效率达100%。这一创新的研究为癌症的早期预防提供了一种新的战略，即守株待兔。即在抗癌一线，接诊每个早期（重度增生/原位癌）病人，而非开展群防群治。后者成本高，无法持续。

用韦尔柏试剂盒进行基因诊断，从定量PCR到数字PCR，准确度达到万分之一。基因治疗用韦尔柏寡核苷酸及其组合，不仅可治疗病情较轻的癌前病变，还可治疗原位癌和红白血病。在此基础上研究出晚期癌治疗策略如运用得当，也有可能治愈晚期癌症。实现人类战胜癌症终极目标。

治疗应用获得成功

“反基因V-erbB寡核苷酸制备的粉针剂及其组合”用于高发区食管癌早期和原位癌治疗，证明疗效好，毒性小，给药方便，费用不高，受到病人的广泛欢迎。治疗后5年随访，治疗41例返回县医院复查者仅19例，84%病人基本痊愈。22例未回返的病人，可以推断已经痊愈了。两者统计相加，有效率高达90%以上。经过十多年，观察，仍未见不良反馈，这一组基因治疗的有效性和安全性得到实践检验，可以在更大的范围推广使用。

韦尔柏基因诊断和基因治疗技术（专利号：ZL00109023.2等5项）中还有两种实用新型专利已经获得授权，说明该技术的实用性进一步加强。其中“贴剂”非常适合治疗和预防乳腺癌，从而避免患者的手术痛苦。“电子给药枪”适合用于肺癌早期和晚期给药，病人可以像吸烟那样把药雾吸入肺内，反复吸入，实现肺癌早预防和晚治疗的目的。由于局部用药，毒性小，可以加大剂量增加疗效。

冯宝章教授研发的癌症早期发现、早期诊断、早期治疗（三早）技术已近成熟。即对高危人群每人取外周血1-2毫升，提取其DNA做模板，应用国家实验血液学重点实验室的数字PCR仪和韦尔柏基因诊断试剂盒，检测其癌症致病基因和癌变基因拷贝数，并与癌症病人和正常人为对照，便可判断患者的癌早期，从而给予早期基因治疗，中期给予组合基因治疗，晚期按晚期癌治疗策略治疗。总之，癌症不同阶段诊治手段已经具备。具体而言，高发区食管癌早期基因治疗的成功，说明消化道系统肿瘤均可以用粉针剂作治疗。乳腺癌用贴剂，肺癌用给药枪，肝癌用韦尔柏注射液局部用药，白血病前期和白血病缓解病人用注射液全身用药等。

贡献科技进步  经济效益显著

癌症的基因诊断和基因治疗是目前精准医学时代最高水平的治疗,无疑会受到病人和医生的欢迎，并将逐步取代常规治疗，成为癌症的主要治疗手段。“十三五”规划将提高和保障人民群众的健康水平做为国家重要的战略发展方向之一。发展和应用癌症基因诊断和基因治疗技术，必将直接推动我国生命科学和癌症临床治疗水平的大幅度提高，中华民族必将首先战胜癌症，成为民族复兴的重要标志。

同时，它所创造的经济效益也是无可限量。以肺癌早期治疗经济效益计算，我国每年有70万例以上肺癌病人，死亡50万人。癌前病人700万例（癌前大约是癌症的10倍），按每例利润0.5万元，每年可产生利润350亿，如仅仅治疗其中的十分之一，利润也可达到35亿。“韦尔柏注射液”适合用于白血病前期治疗，有效率（动物）100%。当前，全世界都没有针对其病因的治疗，只有用反基因寡核苷酸作治疗可以治愈。我国每年有白血病前期病人30万例，每例利润2万元计，每年可产生60亿效益。急性白血病化疗完全缓解后，如不作基因治疗，抑制其癌干细胞复活，病人就会复发和死亡。如继续做后续基因治疗，其利润也有60亿元人民币。项目年利润100亿以上。

冯宝章教授是我国著名的医学遗传学家和癌症基因治疗专家。1965年毕业于厦门大学生物系动物遗传专业本科毕业，当年分配中国医学科学院/中国协和医学院血液学研究所从白血病发病原理研究，直到退休。冯宝章教授是中华医学遗传学会肿瘤学组组长，天津遗传学会理事， 2012年获美国化学学会Repligen奖提名。天津市韦尔柏基因治疗产品开发有限责任公司成立于2002年，法人冯宝章教授，主要从事白血病等癌症基因治疗和预防产品开发和应用，至今已走过艰难曲折的15年。如果能得到一笔天使投资和政府相关部门的批文，必将得到更快的发展，领跑癌症防治的精准医学时代，实现癌症的早期发现，早期治疗和彻底治愈，让人们不再谈癌色变，从而为人类的健康做出更大的贡献。