国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队近日发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2并筛选出候选药物，未来有望用于对帕金森病进行早期干预，造福帕金森病患者。北京时间2月21日，相关成果发表在《科学》上。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高，我国患者基数庞大。既往研究发现，病理性α-突触核蛋白在脑内异常聚集传播是该病核心机制，传统疗法仅能缓解症状无法延缓病程。郁金泰团队历时5年攻关，发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病蛋白传播的“智能识别门”，其含量与患者脑内病理蛋白水平呈正相关。通过转基因动物实验证实，抑制该蛋白可有效控制帕金森样症状进展。
基于这一发现，研究团队运用人工智能技术对7000余种化合物进行筛选，锁定候选药物bemcentinib。体外及动物实验表明，该小分子药物可阻断FAM171A2与致病蛋白结合，抑制多巴胺能神经元对病理蛋白的摄取。《科学》评价称，该研究成果提供了阻断病理传播并延缓疾病进展的潜在治疗方法，是一项非常有趣、新颖、重要且具有转化意义的研究。
“这项发现有望在疾病早期阶段阻断病理进程，构建‘标本兼治’的治疗新体系。”郁金泰教授表示，团队已为研究成果申请国际专利，并计划在接下来的几年内，集中力量开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，进一步将相关成果推向临床试验和临床应用，推动建立有效阻断疾病进展的创新疗法。研究成果还可为阿尔茨海默病等神经退行性疾病提供新治疗思路。
